"Nous voulons proposer une alternative aux 78 % de malades atteints de mucoviscidose qui ne bénéficient actuellement pas de la trithérapie de référence." Les chercheurs de l’université de Reims Champagne-Ardenne (URCA) Frédéric Velard et Stéphane Gérard travaillent effectivement à une autre solution, un médicament visant à prolonger l’espérance de vie des personnes atteintes de cette maladie génétique rare. Leur start-up, VG2D Pharma, basée à Reims et dirigée par Imane Wild, vient d’être récompensée par le concours national i-Lab. Cette gratification leur octroie une aide de 375 000 euros qui va leur permettre de poursuivre la recherche et le développement de cette solution thérapeutique, en recrutant deux ingénieurs chercheurs pour chacune de leur spécialité (biologie et chimie).
Une espérance de vie sous trithérapie à 49 ans
Aucun traitement ne permet actuellement de guérir de cette maladie génétique rare qu’est la mucoviscidose. Mais les malades ont littéralement pu mieux respirer grâce à la trithérapie lancée en France en 2021. Elle permet de rallonger l’espérance de vie des quelque 52 % patients traités dans l’hexagone à environ 49 ans. "Peut-être 70 ans dans la décennie à venir", indiquent le docteur Frédéric Velard, spécialiste de la mucoviscidose, et le professeur Stéphane Gérard, expert en chimie médicinale et en conception de médicament. La trithérapie, qui coûte en moyenne 300 000 euros par an et par malade, est prise en charge par le système de santé français. Le sort des milliers d’autres malades souffrant de mucoviscidose dans le monde s’avère bien différent. "Une étude de 2022 estime que 22 % de ces malades seulement bénéficient de la trithérapie dans le monde", indique les deux chercheurs. "Notre slogan, c’est de mettre l’innovation thérapeutique au service du plus grand nombre."
Une innovation prometteuse
Comment ces deux chercheurs sont parvenus à détecter une solution ? En travaillant sur la protéine CFTR, dont la mutation est responsable de la mucoviscidose. Au cours de leurs recherches, Frédéric Velard et Stéphane Gérard ont découvert l’action corrective d’une famille de molécules sur la fonction de cette protéine CFTR. "Quand cette mutation survient, la protéine ne fonctionne plus correctement. Notre approche vise à l’aider à faire son travail, alors qu’elle n’est pas normalement en capacité de le faire", explique Frédéric Velard, qui travaille depuis plus de 12 ans sur la maladie. Cette découverte a généré le dépôt d’un brevet deux ans plus tard.
Un milliard d’euros pour développer un médicament
Concrètement, pour obtenir un médicament, "il faut environ 12 ans et un milliard d’euros de fonds", détaille Stéphane Gérard. "Nous en sommes à environ 6 ans et il nous reste encore énormément de fonds à collecter." C’est pourquoi, en janvier 2024, après deux ans de réflexion, les deux chercheurs ont décidé de créer une start-up pour faciliter et accélérer les recherches financières. Soutenu par l’incubateur Innovact et l’URCA, qui leur a octroyé un statut leur permettant en parallèle de leurs fonctions, d’être co-inventeurs et de développer l’activité de la start-up, le duo a également accueilli en tant que CEO une docteure en neurosciences, Imane Wild, installée à Cardiff. "Elle a des compétences business et une expérience en Big Pharma sur la question des mises sur le marché qui nous complètent très bien."
Un espoir de premières phases cliniques en 2027
À ce stade, le travail en laboratoire se déroule in vitro et des tests sur animaux ont été menés. Des phases de recherche pour affiner la compréhension du phénomène biologique sont encore nécessaires avant de passer à une phase de tests sur l’homme. Les deux chercheurs sont optimistes. "Nous espérons envisager les premières phases cliniques en 2027 et, dans l’idéal, une autorisation de mise sur le marché en 2031-2032."
Pour atteindre ces objectifs, VG2D Pharma cherche à lever entre 1 et 1,5 million d’euros dès 2025. L’accompagnement de i-Lab leur est précieux, d’autant qu’il permet de maintenir l’ancrage territorial en générant de l’emploi. "On commence par une levée relativement modeste, mais il faut crédibiliser la démarche, générer de la confiance", explique Stéphane Gérard. "C’est un développement sur le temps long, mais quand on croit en son projet, il faut persévérer".
